近日有消息指出，Libella基因藥業(yè)將在哥倫比亞卡塔赫納（OUS）開展相關臨床研究，依托基因治療手段企圖逆轉與年齡有關的疾病進展，試驗的初次對象是阿爾茨海默氏病。不同于傳統(tǒng)藥物需要服用數月或數年，基因治療可以一次性從源頭上解決疾病根本問題，修復患者體內缺陷的DNA并使身體自行修復。
目前，每天有228名美國人死于阿爾茨海默病，全球還不存在任何已知的治療方法或藥物可以。基因治療能夠永久糾正疾病，并能夠治療目前被認為無法治愈的許多疾病。根據負責這項研究的科學家Andrew Andrews博士的說法，“人類端粒酶逆轉錄酶（hTERT）是一種在細胞衰老過程中起作用的酶，通常會在細胞中被壓縮，導致端粒逐漸縮短。端粒酶基因治療可以延緩衰老，增加壽命而不會增加癌癥。”
端粒酶的主要作用是延長染色體兩端端粒的長度，維持染色體（基因的載體）的穩(wěn)定。端粒有個外號，叫「生命時鐘」，人體DNA每次分裂復制，端粒就縮短一點，一旦端粒消耗殆盡，細胞將會立即激活凋亡機制，即細胞走向凋亡。通過誘導端粒酶，Andrews博士和Libella希望可以延長人體細胞的端粒?；虔煼ㄖ委熢囼灥陌踩砸呀浀玫阶C實（超過186項臨床試驗中顯示存在最小程度的不良反應）。
在被問及為什么公司決定在美國境外進行臨床研究項目時，Libella公司總裁Jeff Mathis博士表示，“在美國，傳統(tǒng)臨床試驗可能需要數年，需要花費數百萬甚至數十億美元。已經證明可行的技術已經準備就緒，我們相信我們有足夠的科學家、技術人員、醫(yī)生和實驗室合作伙伴，相信在哥倫比亞可以更快地完成這個試驗。
該臨床試驗正在準備階段，預計將在2018年第一季度正式開始，并將在MediHelp服務診所進行（該診所位于哥倫比亞卡塔赫納美麗的旅游區(qū)）。其擁有國家最先進的設施，已經接待了包括運動員、名人和政治家在內的數以百計的國際知名人士。MediHelp的醫(yī)學總監(jiān)Javier Hernandez博士將負責監(jiān)督這項試驗。
哥倫比亞的臨床研究規(guī)定對于基因治療試驗保持了友好的接納態(tài)度，且拉美地區(qū)對于這類研究的批準時間也是最快的。試驗的臨床研究設計、監(jiān)管、運營和后勤支持、項目管理、統(tǒng)計分析、研究監(jiān)測服務將由佛羅里達臨床研究公司LATAM Market Access Inc.提供支持。
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