位于波士頓劍橋的Scholar Rock（學(xué)者石）公司專注難治疾病的療法開發(fā)，公司主打新藥，SRK-015最新獲得美國食藥監(jiān)局FDA的孤兒藥資格。
SRK-015是肌肉生長抑制素（Myostatin）活化的選擇性抑制劑。 肌生長抑制素是生長因子TGF-β超家族的成員，主要在骨骼肌細(xì)胞中表達(dá)。
Myostatin基因的缺失與肌肉質(zhì)量和強(qiáng)度增加有關(guān)。
學(xué)者石公司開發(fā)的SRK-015，通過抑制肌肉生長抑制素的活化，希望能促進(jìn)肌肉質(zhì)量和肌力增加，達(dá)到臨床上有意義的改善。
公司希望推進(jìn)SRK-015用于脊髓性肌萎縮SMA患者治療的臨床開發(fā)。
孤兒藥物名稱授予治療少于20萬人的罕見疾病的藥物和生物制品。孤兒藥物狀態(tài)旨在促進(jìn)罕見疾病的藥物開發(fā)， 通過為藥物開發(fā)商提供一些優(yōu)惠和激勵措施，包括臨床研究設(shè)計和藥物開發(fā)方面的援助，臨床試驗費用的稅收減免以及經(jīng)過產(chǎn)品批準(zhǔn)后，享有七年的市場獨占權(quán)。
“我們很高興美國食品和藥物管理局授予SRK-015的孤兒藥物資格，用于治療患有SMA的患者，這個決定比預(yù)期的要早得多，“學(xué)者石公司CEO，Nagesh Mahanthappa博士說。“這是一個重要里程碑，我們計劃在2018年第二季度進(jìn)入用于患者治療的一期臨床試驗。”
這意味著，這個臨床試驗將在4月到6月間開始。
脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的，通常致命的遺傳性疾病，通常表現(xiàn)在幼兒身上。 SMA有四個類型。其中，SMAI型最為嚴(yán)重。
其特征在于運動神經(jīng)元（SMN）的喪失，導(dǎo)致四肢和軀干肌肉的萎縮以及漸進(jìn)性肌無力。SMA的發(fā)病率約為10,000例新生嬰兒中的一個。在國內(nèi)，預(yù)計有數(shù)千名SMA患者。
與另一種常見的肌營養(yǎng)不良，杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）主要影響男孩子不同的是，SMA同時影響男性和女性嬰兒和兒童。
目前，治療SMA的新藥主要是：百健公司的反義寡核苷酸調(diào)節(jié)SMN2的Spinraza，在美國和歐盟均獲得批準(zhǔn)。
在研發(fā)的新藥主要是AXS-101， 由AveXis公司開發(fā)，采用腺相關(guān)病毒載體來提供SMN基因。最近，AXS-101獲得了日本的優(yōu)先審評指定。
在國內(nèi)，羅氏公司的RO7034067已經(jīng)獲得了優(yōu)先審評，用于治療SMA治療的臨床試驗預(yù)計將在今年下半年開始。
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