近日業(yè)內又迎來華人學者創(chuàng)業(yè)的重磅消息。由知名華人科學家何川（Chuan He）教授與Howard Chang教授等共同創(chuàng)立的Accent Therapeutics公司宣布完成4000萬美元A輪融資，以建立靶向RNA修飾蛋白（RMPs）的治療候選藥物發(fā)現(xiàn)平臺和在研管線，這是癌癥精準治療靶點發(fā)現(xiàn)的新領域。
牛人科學家強強聯(lián)手，開發(fā)“RNA修飾”療法
Accent公司的創(chuàng)立致力于在表觀轉錄組學（epitranscriptomics）領域開發(fā)創(chuàng)新療法。表觀轉錄組學主要研究RNA的結構、穩(wěn)定性、功能以及翻譯如何參與各種疾病的發(fā)生。
我們知道，RNA尤其信使RNA（mRNA）是DNA和細胞制造蛋白過程之間的“中介”。從RNA翻譯為蛋白質，細胞會利用各種酶將RNA上的化學基團進行附著或去除。這些化學修飾雖然不影響RNA的分子序列，卻能夠改變RNA的分子結構、穩(wěn)定性和功能，并最終影響特定mRNA翻譯為蛋白質。
近年來，表觀轉錄組學發(fā)展迅速。最新的一些研究結果已經將一些人類癌癥與特定的RNA修飾蛋白的活動聯(lián)系起來，為藥物開發(fā)提供了新的靶標發(fā)現(xiàn)空間。Accent團隊最近在《Nature Reviews Drug Discovery》發(fā)表了題為“RNA修飾蛋白作為抗癌藥物靶標”（“RNA-Modifying Proteins as Anticancer Drug Targets”）的一篇綜述。
Accent的創(chuàng)始人包括斯坦福大學的Howard Chang教授、芝加哥大學何川教授以及Accent公司總裁兼首席科學官Robert Copeland博士，他們均是該領域的權威學者。
Howard Chang教授是基因組領域的權威專家，他在斯坦福大學醫(yī)學院不僅主導開發(fā)了利用高通量測序檢測轉座酶易接近的染色質（ATAC-seq）技術，在LncRNA領域的相關研究成果也非常卓著，是該學科領域的推動者之一。
何川教授主要從事化學生物學、核酸化學和生物學、遺傳學等方面的研究，尤其在表觀遺傳學領域成績斐然。他發(fā)現(xiàn)并發(fā)表了第一個RNA脫甲基酶，在很大程度上促進了表觀遺傳學的研究工作。近幾年在甲基化修飾方面持續(xù)有許多重要發(fā)現(xiàn)，并在《Nature》、《Science》等國際權威學術期刊發(fā)表了大量論文。
Robert Copeland博士也一直致力于表觀遺傳學領域的研究。他曾是Epizyme公司的首任首席科學官。Epizyme也是一家表觀遺傳學公司，專注于DNA修飾。Robert Copeland博士在那里曾將3款藥物推向臨床。
A輪融資4000萬美元，助力研究成果轉化
Accent公司當前的目標是開發(fā)RNA修飾靶向藥物，其剛剛宣布完成的4000萬美元的A輪融資將助力其研究成果的快速轉化。本輪融資的投資方包括The Column Group、Atlas Venture和EcoR1 Capital。
目前Accent公司正在做大量的基礎研究。一方面用于確定特定的mRNA位點以及它們作用。目前為止，Accent公司已確定了大約20個目標，并優(yōu)先考慮開發(fā)其中4個。
同時，基于小分子藥物的特性和優(yōu)勢，公司正在開展系統(tǒng)的化學生物學和藥物開發(fā)工作，并重點開發(fā)抑制RNA修飾和癌癥相關蛋白的小分子藥物。Accent官網指出，盡管迄今為止報道的RMP抑制劑相對較少，但相關蛋白質家族的類似物已經有描述。這些包括具有良好藥理學性質的小分子抑制劑符合可接受的安全性要求，且有著良好的口服生物利用度以及方便給藥方案的藥代動力學特征。
Robert Copeland博士在一份聲明中稱：“表觀轉錄組學打開了發(fā)現(xiàn)豐富的新靶標的空間，包括與特定癌癥相關的RNA修飾蛋白。我們計劃通過研究這些特定RNA修飾蛋白來實現(xiàn)癌癥患者的精準治療。”
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