全球醫(yī)藥健康領域領先的行業(yè)咨詢及市場調研機構EvaluatePharma近日發(fā)布《2018年最有價值的15個新藥研發(fā)資產》（見表一），令人難以置信的是，盡管今年以來阿爾茨海默（AD）新藥研發(fā)領域已經歷了多個重大挫折，但百健的aducanumab仍然以115億美元的凈現值（NPV）高居榜首。而且在2017年的榜單（見表二）中，百健的aducanumab同樣高居榜首。在過去的一年里，雖然幾乎沒有新的證據支持淀粉樣蛋白假說，但業(yè)界對該新藥項目的期望值仍在上升。
如果獲得成功，aducanumab的價值將比目前的預測值要高的多，但這似乎不大可能，因為目前靶向淀粉樣蛋白的AD單抗藥物均慘遭失敗。針對賣方預期的一項分析表明，百健的aducanumab并不是唯一一個有著巨大期望值的資產，其他一些具有高估值的管線資產可能也很難實現。
表一：2018年最有價值的15個新藥研發(fā)資產
上述分析是針對大型生物制藥公司開發(fā)的新藥項目并基于EvaluatePharma達成共識的賣方預期NPV獲得。
上表中，不僅aducanumab估值很高，新基斥資90億美元收購Juno公司獲得的CAR-T細胞療法JCAR017估值也很高，該藥將成為繼諾華Kymriah和吉利德Yescarta之后上市的第3個CD19靶向性CAR-T療法，其當前NPV是諾華Kymriah的2倍，并與吉利德Yescarta持平。
此外，盡管缺席CAR-T領域，但英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）仍有希望成為血液系統(tǒng)惡性腫瘤領域的強有力競爭對手。目前，該公司正在開發(fā)一款靶向BCMA的抗體藥物偶聯物（ADC）GSK2857916來對抗當前紅極一時的CAR-T療法。GSK認為，該藥有望為多發(fā)性骨髓瘤的臨床治療提供一種更廉價和更方便的替代方案。（詳見：ASCO專訪 | 葛蘭素史克：跳出CAR-T，研發(fā)多發(fā)性骨髓瘤新藥）
GSK曾在2015年腫瘤業(yè)務作價160億美元出售給諾華，并宣布退出腫瘤領域。這一行為遭到行業(yè)的猛烈炮轟。不過，近兩年該公司重塑腫瘤業(yè)務方面的努力也已獲得回報，除了GSK2857916之外，該公司另一個資產——抗OX40單抗GSK3174998也出現了上述榜單中。但該資產目前仍處于I期臨床，上市之路似乎還遙遙無期。
價格合適嗎？
腫瘤學和罕見病是制藥公司依然能獲取高昂定價的領域。在這一分析中，多個資產都表現的很好。盡管如此，定價壓力在所有治療領域普遍均在增加，而這可能會對上述幾個資產帶來影響。
例如，Vertex公司必須小心地應對其囊性纖維化的專營權，該公司另一款三聯療法VX-659/tezacaftor/ivacaftorone已經處于III期臨床并有望擴大患者群體，但該公司已經因為其現有CF藥物的高價遭到猛烈抨擊。
與此同時，Shire公司遺傳性血管性水腫（HAE）治療藥物lanadelumab的期望值也非常高，該藥有望在本月晚些時候獲得FDA批準。但目前已有其他HAE產品上市，因此Shire公司的定價策略將是lanadelumab能否成功的關鍵。
A型血友病是高昂療法主導的另一個罕見病領域，主要產品為凝血因子替代療法，而基因療法很有可能會擾亂該市場，包括來自BioMarin公司的valoctocogene roxaparvovec和Spark公司的8011。
此外，業(yè)界對AveXis公司的脊髓性肌萎縮（SMA）基因療法AVXS-101也有很高的期望值。今年4月，諾華以87億美元收購AveXis將該資產收入囊中?，F在，諾華的任務不僅僅是讓該資產獲得監(jiān)管批準，而且還要證明這87億美元真金白銀花的值。在CAR-T療法Kymriah令人失望的商業(yè)表現之后，如果AVXS-101出現類似情況，將可能引發(fā)投資者對諾華推動尖端技術能力的質疑。
需要指出的是，上述大多數資產處于III期臨床開發(fā)，但仍存在失敗的風險。與商業(yè)發(fā)射和定價相比，能否成功通過III期臨床并獲得監(jiān)管批準才是真正的挑戰(zhàn)。例如，艾伯維ADC藥物Rova-T和羅氏的AMD藥物lampalizumab均上榜《2017年最有價值的新藥研發(fā)資產》，均在III期臨床失敗。但上榜多數項目都已獲得了批準：
表二：2017年最有價值的新藥研發(fā)資產
文章參考來源：Biogen’s aducanumab shoulders sector’s pipeline hopes, again
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