新聞事件
隨著Ziopharm股票持續(xù)下跌，今天ZIOP罕見地發(fā)表一個聲明說該公司核心業(yè)務依舊堅挺。ZIOP過去一個月直線下滑，26號大盤歷史性反彈也未能帶動該公司股票回升。ZIOP認為投資者可能對其與合作者Intrexon（XON）分家的財產分割存在誤解，所以今天予以澄清。遺憾的是這封信并未能為投資者提供太多信心，今天ZIOP股票并未上揚。
藥源解析
ZIOP的核心技術是一個叫做所謂睡美人的基因改造技術，最早由明尼蘇達大學科學家發(fā)現。明尼蘇達號稱萬湖之州，釣魚是當地人民的一大業(yè)余愛好，這個睡美人技術是最有趣的釣魚故事之一。30年前明州政府打算用基因技術把明州打造成全美釣魚圣地，就找到明大Perry Hackett教授。后者在開發(fā)新魚品種過程中發(fā)現一個遠古存在的轉座子基因、但現在已經因多點變異功能喪失。不過這個系統經改造可以用來編輯細胞，如同王子給睡美人的一吻令其從昏睡中醒來、故命名為睡美人系統。另一個和明州漁業(yè)有關的故事是當年商業(yè)價值有限的七星子魚威脅明州漁業(yè)，Hoye教授從五大湖極少幾個適合產卵的水域中分離出一個引導七星子魚產卵的新穎載體激素、只要皮摩爾濃度就可以吸引七星子魚。
這個睡美人系統比病毒載體速度更快、也可能更便宜，可以在兩天內完成CAR-T細胞的制作。這可能解決很多CAR-T患者因身體原因無法等待現有CAR-T藥物的難題，大量入組病人無法用藥是現在CAR-T臨床試驗數據分析的一個大問題。過去幾年ZIOP與XON有四個項目的合作，包括腫瘤新抗原TCR、CD19 CAR-T、一個叫做Ad-RTS-hIL-12的IL12制劑組合、和一個CD33 CAR-T。另有一個IL15制劑賣給了XON。但今年十月二者分家，CD33項目歸給XON、但ZIOP獲得其它項目，而且XON三年之內不能開發(fā)任何腫瘤新抗原TCR、不能使用睡美人技術、不能使用有條件表達IL12技術。
但是投資者拋售股票并非因為對這些財產分割有誤解，而是對ZIOP開發(fā)進度不太滿意，前CEO和董事長Kirk最近也賣了900萬股，也說明公司運營而不是溝通技巧才是投資者最擔心的事情。ZIOP成立20年來多數在研產品還在一期臨床階段，要有陽性數據至少一年以后。主要細胞療法都沒有進入臨床研究，今年6月最靠前的靶向CD19但同時表達IL15和一個剎車機制的CAR-T因CMC問題被FDA叫停。歷史上生物技術領域依靠新技術平臺比依靠新靶點運作更困難，也難以獲得高估值。最近Moderna創(chuàng)紀錄上市但不到一個月已經接近腰斬，另一個小分子新技術平臺公司Relay破紀錄獲C輪融資也引起不少質疑。睡美人技術長遠看很有前景，但現在還處于昏睡狀態(tài)。
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