近日，SIRION Biotech與Denali Therapeutics宣布，兩家公司簽訂了一項研發(fā)許可和合作協(xié)議，SIRION將為Denali開發(fā)腺相關病毒載體（AAV），讓基因療法可以跨越血腦屏障，應用于治療帕金森?。≒D）、阿茲海默病（AD）、肌萎縮性側索硬化癥（ALS）、及其它神經(jīng)退行性疾病。SIRION擁有全球領先的以病毒為基礎的基因遞送技術，而Denali Therapeutics則是專注于治療神經(jīng)退行性疾病的生物技術新銳。依據(jù)協(xié)議，Denali將支付給SIRION預付款，未來里程碑付款等一系列款項。
AAV載體一直被認為是最有希望用于臨床應用的基因遞送系統(tǒng)之一。Denali將與SIRION和Dirk Grimm博士——在AAV生物學和應用領域上世界聞名的先驅科學家合作，綜合他們各自的專有技術平臺，進而開發(fā)出新一代AAV載體。合作的目標是通過開發(fā)創(chuàng)新AAV的衣殼蛋白，讓改進的AAV不僅具有安全性，還具有更好的專一性和高效性，保證足夠水平的療法能夠被遞送至大腦，給患者提供有效治療。
SIRION的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Christian Thirion博士說：“這次開創(chuàng)性的合作機會，將幫助Denali提高在大腦中可用的蛋白療法數(shù)目，并且加快將高效，安全、可擴展的候選藥物推入臨床試驗。”
SIRION的戰(zhàn)略合作伙伴，來自海德堡大學醫(yī)院（UKHD）的Dirk Grimm教授說：“通過貢獻我們在設計及高通量體內(nèi)篩選AAV衣殼庫方面的專長，我們將大大加快和提高實現(xiàn)關鍵目標的機會。”
Denali首席運營官Alexander Schuth先生補充道：“Denali對能與SIRION開展合作感到興奮。Denali關于血腦屏障和神經(jīng)退行性疾病的專業(yè)知識，綜合SIRION在基因治療病毒載體方面的領先專業(yè)知識，讓我們有可能實現(xiàn)對腦部疾病的新療法。這種伙伴關系將豐富Denali的產(chǎn)品組合，并與現(xiàn)有的生物治療和小分子藥物形成互補。”
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