獲悉，諾華制藥（Novartis）于2019年2月25日支付1.5億美元獲得了反義寡核苷酸TQJ230的授權，反義寡核苷酸TQJ230的研發(fā)公司Akcea Therapeutics將與Ionis Pharmaceuticals共同分享這筆資金。該決定使諾華公司對這種RNA靶向藥物進行第III階段心血管結果試驗。
TQJ230，原名AKCEA-APO（a）-Lrx，旨在通過抑制載脂蛋白（a）的產(chǎn)生來降低Lp（a）（脂蛋白中特殊的一種）值，從而阻止一種危險的低密度脂蛋白在動脈中聚集（脂蛋白聚集有阻斷血液供應的危險）。其中，Lp（a）是尤其值得關注的問題，因為它是斑塊和血凝塊形成的關鍵驅動因素，且不能通過現(xiàn)有方法控制。
由于TQJ230有可能填補心臟病治療領域的空白，諾華制藥與Akcea-Ionis旗下的另一種復方制劑達成了一筆潛在價值超過10億美元的交易?，F(xiàn)在，諾華公司提供了1.5億美元的資金，以行使其授予TQJ230的選擇權。
Akcea將與Ionis平分這項費用，兩家公司通過第II階段實驗結論來做出這個決定，該階段實驗表明TQJ230與Lp（a）值降低存在聯(lián)系。根據(jù)諾華制藥對TQJ230的評估，脂蛋白的平均水平下降了35%到80%。在一個小組實驗中，幾乎所有參與者的Lp（a）值都降到了心血管疾病的風險閾值以下。
諾華制藥計劃在這些發(fā)現(xiàn)的基礎上，對一種藥物進行第三階段心血管結局試驗。該公司首席營銷官John Tsai表示，這種藥物可能為Lp（a）值升高的人提供“改變既有游戲規(guī)則”的方法。諾華制藥過去曾大力宣傳包括canakinumab和serelaxin在內(nèi)的心血管疾病藥物，結果發(fā)現(xiàn)臨床數(shù)據(jù)都達不到進入市場所需的水平。盡管如此，諾華仍在繼續(xù)努力，將其心臟代謝部門的業(yè)務拓展到心力衰竭領域之外。
在許可協(xié)議方面，Akcea改變了與諾華的協(xié)議，“以建立一個更明確的框架”，在這個框架下，合作伙伴可以在一些市場上就商業(yè)化條款進行協(xié)商。該框架為諾華提供了一個自行處理藥品商業(yè)化的空間，并在向Akcea銷售TQJ230的基礎上支付更高的費用。
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