據外媒獲悉，生物技術創(chuàng)業(yè)公司Gain Therapeutics近日完成了250萬歐元的A輪融資，融資所得將用于開發(fā)定點酶增強療法（SEE-Tx），這種療法可治療罕見的基因突變疾病。
據悉，本輪融資是Gain Therapeutics首次融資，融資金額由VitaTech投資的110萬歐元、Helsinn Investment Fund投資的100萬歐元和TiVenture投資的40萬歐元組成。
Gain Therapeutics成立于2017年，是總部位于瑞士的一家臨床生物技術公司。該公司正在開發(fā)的先進療法SEE-Tx，可用于鑒定腦滲透性非競爭性藥理學伴侶（brain-penetrant non-competitive pharmacological chaperones），用以治療神經系統(tǒng)的慢性退行性疾病。
SEE-Tx是一個可以識別藥理學伴侶的平臺，這些伴侶與天然底物無競爭性，并能改善蛋白質活性。野生型基因序列的突變導致了蛋白質故障，故障的蛋白質穩(wěn)定性降低、功能失常，從而導致了許多罕見病的發(fā)生。藥理學伴侶分子能夠找到導致蛋白質故障的突變位點，并恢復故障蛋白質的功能，防止疾病的進一步發(fā)展。
Gain Therapeutics利用專有技術平臺SEE-Tx，發(fā)現了一系列非競爭性藥理學伴侶分子。這些分子能夠找到錯誤折疊的蛋白，并恢復其酶活性。該機制已經通過GLB1基因的印證。GLB1基因參與了GM1（溶酶體貯積?。┖蚆orquio B疾病的發(fā)生過程。
GM1是一種遺傳性溶酶體貯積癥，可逐步破壞大腦和脊髓中的神經元。該疾病由GLB1基因突變引起，并以常染色體隱性方式遺傳。癥狀可能表現在肝 臟和脾 臟腫大、面部特征粗化、骨骼不規(guī)則、關節(jié)僵硬、腹部膨脹、肌肉無力等。目前，GM1還沒有藥物治療方法，但SEE-Tx平臺已經發(fā)現了GM1的藥理學伴侶。
此外，遺傳性溶酶體貯積癥還可能是由GBA基因突變導致，這種溶酶體貯積癥會積聚患者體內有害的脂質，導致患者出現戈謝?。℅aucher disease），并伴隨脾 臟、肝 臟功能障礙。
Gain Therapeutics首席科學家Xavier Barril教授表示：“本輪融資將支持我們展開SEE-Tx的最新項目，包括與GLB1和GBA基因突變相關的神經節(jié)苷脂病、戈謝病和帕金森病的研究。Gain Therapeutics現階段的目的是加速確定臨床候選藥物，以便盡早在人體研究中展開測試。”
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