當(dāng)?shù)貢r間2月25日，CRISPR Therapeutics和福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）對外宣布， 首個基于CRISPR的基因編輯療法——CTX001已經(jīng)開始了早期臨床試驗，目前已有首例患者接受治療。
這名患者患有嚴(yán)重的β-地中海貧血（β-thalassemia）。這一開始是“魔剪”技術(shù)應(yīng)用于疾病治療并啟動臨床試驗的重要里程碑，有著重要意義。
首個基因編輯臨床試驗
作為首個重點項目，CTX001旨在治療成年人血紅蛋白生成不足的疾病。
不同于靶向?qū)е录膊〉娜毕莼颍珻TX001通過剪切BCL11A基因（抑制胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生）實現(xiàn)治療目的，需要從患者體內(nèi)取出造血干細(xì)胞，在體外對其進(jìn)行編輯，然后再注入患者體內(nèi)，最終減少β-地中海貧血患者的額外輸血需求。
研究進(jìn)展
Emmanuelle Charpentier（圖片來源：podcastscience）
值得關(guān)注的是，CRISPR Therapeutics的創(chuàng)始人之一是耳熟能詳?shù)腃RISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。
2015年，CRISPR Therapeutics與福泰制藥展開合作，主要針對β-地中海貧血（β-thalassemia）、鐮刀型貧血癥等疾病開發(fā)基于CRISPR的基因編輯療法。2017年，公司開始向監(jiān)管機(jī)構(gòu)申請臨床試驗許可。
2018年，歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)首先為福泰制藥和Vertex和CRISPR Therapeutics點亮綠燈，允許其開展1/2期臨床研究，用于評估安全性和有效性。
目前，CTX001另一項針對鐮狀細(xì)胞貧血病（SCD）的試驗也已在美國啟動（被納入快速通道），已有患者入組，預(yù)計2019年中期進(jìn)行臨床治療。
這兩項研究預(yù)計將對12名患者進(jìn)行治療。如果結(jié)果積極，研究團(tuán)隊計劃擴(kuò)張至45名患者的規(guī)模，有望形成注冊數(shù)據(jù)庫。
基因編輯治療疾病是一個目標(biāo)，該領(lǐng)域的其他公司也正在推進(jìn)基于CRISPR的相關(guān)臨床試驗。最值得注意的是，由CRISPR“大神”張鋒創(chuàng)建的Editas Medicine公司預(yù)計將在今年下半年開始對患有遺傳性眼病的患者進(jìn)行基因編輯治療（EDIT-101，1/2期臨床研究）。
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