今日，在靶向RNA療法領域廣受關注的生物醫(yī)藥公司Arrakis Therapeutics宣布完成了7500萬美元的B輪融資。本輪融資由venBio和Nextech Invest共同領投。藥明康德風險投資基金，Omega Funds, HBM Healthcare Investments, GV (原谷歌風險投資基金), Alexandria Venture Investments以及Arrakis的A輪投資者跟投。在資金的助力下，Arrakis將基于其靶向RNA的創(chuàng)新小分子藥物平臺，推進產(chǎn)品管線的研發(fā)，加速藥物進入臨床。
Arrakis于2017年逐漸進入公眾的視野，并吸引了醫(yī)藥行業(yè)的大量目光。其一大原因在于出任這家公司首席執(zhí)行官的，正是業(yè)內(nèi)具有傳奇色彩的資深醫(yī)藥人Michael Gilman博士。這位連續(xù)企業(yè)家曾先后創(chuàng)立Stromedix與Padlock Therapeutics兩家生物技術公司，并在2012年與2016年促成Biogen IDEC與百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）對這兩家公司的重磅收購（金額分別為5.62億美元和6億美元）。作為全球知名風投機構Atlas Venture的投資合伙人，他與投資團隊不斷尋找下一個顛覆性技術，變革生物醫(yī)藥行業(yè)的未來。
在Arrakis，Gilman博士的團隊想要挑戰(zhàn)的是一個少有人探索的領域——靶向RNA的小分子藥物。在一篇博客中，Gilman博士曾指出，屬于生物學的宇宙浩瀚無邊，而我們觸及的只有極少一部分。誠然，我們基于這些認知已經(jīng)針對500多種不同的蛋白靶點開發(fā)出了藥物，但它們大多來自少數(shù)幾類蛋白（比如受體蛋白）。相比之下，人類基因組中有2萬多條基因，轉錄組里擁有超過20萬種不同的RNA轉錄本（RNA transcripts）。僅僅針對能夠成藥，符合“里賓斯基規(guī)則”的少數(shù)幾類蛋白進行新藥開發(fā)，就好像是自限于地球軌道，而無視宇宙其他星系的壯闊。“僅僅因為它們能夠成藥，不代表它們值得花時間（研發(fā)）。” Gilman博士說道。
這正是Arrakis的研發(fā)理念：這家公司想要超越蛋白質(zhì)，直接用小分子藥物靶向RNA。這個想法雖然大膽，卻并非天方夜譚，因為不少抗生素結合的就是核糖體RNA；一些治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物，其機理也是結合mRNA前體。通過影響mRNA前體的剪接，控制成熟mRNA的翻譯，改變mRNA的穩(wěn)定性，調(diào)節(jié)微RNA的生產(chǎn)，駕馭lncRNA和其他調(diào)節(jié)性RNA的作用，我們有望穿越蟲洞，抵達靶向RNA療法的全新空間?；蛟S，這是解決蛋白靶點“無可成藥性”的最終答案。
自2017年獲得3850萬美元A輪融資之后，Arrakis在2年多的時間里專注于建設這一靶向RNA的小分子藥物平臺，發(fā)現(xiàn)能夠靶向RNA的新穎小分子，并將領先的在研分子推向臨床。迄今，這家公司在以下三大領域已經(jīng)取得了突破。
首先，Arrakis開發(fā)了一種系統(tǒng)化的手段，通過計算機模擬技術和高通量分子生物學工具，發(fā)現(xiàn)并驗證可成藥的RNA靶點；其次，研發(fā)人員們設立了多種篩選方法，不僅已篩選了數(shù)百個潛在的目標，還通過識別靶向RNA的結合位點，推導和建立靶向RNA的分子識別機制；第三，他們針對多種創(chuàng)新RNA靶點，推進了一系列新藥研發(fā)項目。值得一提的是，在其中4個研發(fā)項目里，其靶向的RNA原本所編碼的蛋白具有“無可成藥性”。
此次B輪融資將進一步幫助Arrakis建立靶向RNA的創(chuàng)新研發(fā)管線，以期推動不少于一個候選藥物進入臨床階段。據(jù)介紹，公司的藥物開發(fā)重點將放在腫瘤學領域。此外，在其他疾病領域，經(jīng)遺傳學手段驗證的靶點也將被納入重點考量。與此同時，這筆資金還將幫助Arrakis擴大和完善其靶向RNA 的“業(yè)內(nèi)首創(chuàng)”小分子藥物發(fā)現(xiàn)平臺。具體來看，高通量的綜合計算工具、生物物理和細胞分析方法、以及專為靶向RNA小分子藥物設計的創(chuàng)新化學庫將是發(fā)展的側重。
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