日前，ReNeuron公司宣布，該公司開發(fā)的人類視網(wǎng)膜祖細胞（hRPC）療法，在治療視網(wǎng)膜色素變性（RP）患者的1/2a期臨床試驗中，獲得積極初步結果。所有3名在2a期臨床試驗中接受治療的第一隊列患者的視力與基線相比，得到顯著和持續(xù)改善。
RP是一類遺傳性眼科疾病，患者由于視網(wǎng)膜中細胞受損和死亡，視力逐漸喪失。它通常在兒童時期就影響患者視力，目前尚沒有治愈性療法。
ReNeuron公司的hRPC療法通過在患者視網(wǎng)膜下注射在GMP條件下生產(chǎn)的hRPC，在保護已有感光細胞的同時，分化出新的感光細胞并且定植到感光細胞層中，從而恢復患者視力。
在這項開放標簽臨床試驗中，三名患者接受了hRPC的治療，患者分別在2019年2月20日和4月26日接受了兩次隨訪檢測。最近一次隨訪檢測結果表明，患者接受治療的眼睛平均視力改善23個字母（能夠多讀出標準視力表上23個字母）。而未接受治療的對照眼視力沒有具有臨床意義的改善（平均多讀出5個字母）。
多讀出23個字母意味著在標準視力表上能夠多讀出四行字母。美國FDA認為多讀出15個以上字母是具有臨床意義的視力改善。
接受hRPC治療的3位患者視力改善結果（圖片來源：參考資料[1]）
“在這一患者隊列中觀察到的視力改善證明了我們的hRPC細胞療法改變RP患者生活的巨大潛力。我們已經(jīng)開始對下一隊列的患者進行治療。”ReNeuron公司首席執(zhí)行官Olav Helleb?先生說。
參考資料：
[1] ReNeuron Announces Presentation of Updated Efficacy and Safety Data from Retinitis Pigmentosa Study at the Sixth Annual Retinal Cell and Gene Therapy Innovation Summit. Retrieved April 28, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/reneuron-announces-presentation-of-updated-efficacy-and-safety-data-from-retinitis-pigmentosa-study-at-the-sixth-annual-retinal-cell-and-gene-therapy-innovation-summit-300838843.html
[2] ReNeuron. Retrieved April 28, 2019, from http://www.reneuron.com/
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