諾和諾德6月20日宣布，其長(zhǎng)效化凝血因子VIIIEsperoct®（turoctocog alfa pegol，N8-GP）獲得歐盟委員會(huì)的上市許可，用于治療青少年（≥12歲）和成人A型血友病。該授權(quán)涵蓋所有28個(gè)歐盟成員國(guó)。
A型血友病是由缺失或缺陷的FVIII引起的遺傳性疾病，往往幼年發(fā)病。其癥狀為凝血功能障礙，患有血友病A的人往往流血的時(shí)間比其他人長(zhǎng)，出血可發(fā)生在內(nèi)部關(guān)節(jié)和肌肉，或外部的輕微切口、牙科手術(shù)或創(chuàng)傷。血友病長(zhǎng)期發(fā)作可影響骨關(guān)節(jié)生長(zhǎng)發(fā)育，導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形及肌肉萎縮，使患者活動(dòng)困難。
Esperoct是一種FVIII濃縮物的重組形式，可以替代A型血友病患者缺失的因子VIII，作為替代治療，可將成人/青少年患者的半衰期延長(zhǎng)1.6倍。
Esperoct的療效和安全性評(píng)估基于在A型血友病中進(jìn)行的的預(yù)登記臨床試驗(yàn)，其中包括270名以前接受過(guò)治療且癥狀嚴(yán)重的A型血友病患者，他們有5年以上的臨床暴露。研究顯示，Esperoct可提供有效預(yù)防，減少出血發(fā)作的頻率，在成人和青少年中每4天以50IU/kg劑量給藥，年出血率為1.18。此外，Esperoct被發(fā)現(xiàn)可用于預(yù)防和控制出血事件，以及圍手術(shù)期的出血事件。
治療劑量和時(shí)間取決于FVIII缺乏癥的嚴(yán)重程度、出血的位置和程度以及患者的臨床情況。在發(fā)生重大手術(shù)或危及生命的出血事件時(shí)，有必要仔細(xì)監(jiān)測(cè)替代治療。
表1 Esperoct控制出血事件的使用劑量
表2 Esperoct用于圍手術(shù)期出血事件的劑量
在臨床試驗(yàn)中，Esperoct耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)安全性問(wèn)題，整體安全性與其他長(zhǎng)效FVIII產(chǎn)品的安全性相似。諾和諾德預(yù)計(jì)將于2019年下半年在首批歐洲國(guó)家推出Esperoct。2019年2月，Esperoct獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，但是由于第三方知識(shí)產(chǎn)權(quán)協(xié)議，該藥預(yù)計(jì)在2020年前不會(huì)在美國(guó)上市。
參考來(lái)源：
1.Esperoct? (turoctocog alfa pegol, N8-GP) approved in the EU
2.Hemophilia A
3.Esperoct (turoctocog alfa pegol) for the Treatment of Haemophilia A
4、Package Insert - ESPEROCT
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