8月2日，F(xiàn)DA宣布批準第一三共公司開發(fā)的Turalio (pexidartinib)膠囊上市，用于治療身體機能嚴重受限且無法通過手術改善病情的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成人患者。
TGCT通常都是良性腫瘤，表現(xiàn)為足部和手部的堅實性腫塊，滑膜（關節(jié)腔表面的一層薄膜）和腱鞘增厚或過度生長而導致活動受限，可以通過手術完整切除予以治療，惡性病變較罕見。但是有些復發(fā)的彌漫性TGCT患者，不能通過手術切除，會導致嚴重的關節(jié)損傷和功能喪失，嚴重的就需要截肢。
FDA此項批準是基于國際多中心、安慰劑對照、III期ENLIVEN研究的結果，入組120例患者，分別接受pexidartinib（n=61）和安慰劑（n=59），治療25周，主要終點是ORR。結果顯示，pexidartinib治療組ORR顯著提高（38% vs 0%），其中完全緩解（CR）為15%。獲得緩解的23例患者中，22例患者在至少6個月的隨訪期內維持緩解。有13例患者的隨訪期超過12個月，這些患者的緩解維持時間也都超過了12個月。
pexidartinib治療的常見不良反應包括乙酸脫氫酶增高、天冬氨酸轉氨酶增高、丙氨酸轉氨酶增高、頭發(fā)失色、膽固醇增高。其他不良反應包括中性白細胞增多、堿性磷酸酶增高、淋巴細胞計數降低、眼水腫、血紅蛋白降低、紅疹、味覺障礙等。
pexidartinib是FDA批準的首個腱鞘巨細胞瘤藥物，該藥藥品標簽上帶有黑框警告，提示醫(yī)生和患者服用該藥有致命性肝損傷的風險。
pexidartinib是一種集落刺激因子1受體（CSF-1R）/c-Kit/Flt3抑制劑，曾獲得FDA授予的突破性藥物資格、優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格。pexidartinib還在開發(fā)膠質母細胞瘤、胃腸道間質瘤的適應癥。
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