2月最后一天，是第14個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日。
所謂罕見(jiàn)病，即發(fā)病率極低的疾病，WHO將罕見(jiàn)病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病，美國(guó)則定義為每年患病人數(shù)<20萬(wàn)人（或發(fā)病人口比例<1/1500）的疾病，中國(guó)于2018年6月8日發(fā)布《第一批罕見(jiàn)病目錄》，確定121種罕見(jiàn)病。
用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品又稱(chēng)為"孤兒藥"，由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求小、研發(fā)成本高，所以企業(yè)研發(fā)孤兒藥的積極性不高，但由于各國(guó)都出臺(tái)了一系列鼓勵(lì)政策，所以，近年來(lái)，孤兒藥的研發(fā)進(jìn)展很快，我國(guó)的孤兒藥研發(fā)進(jìn)展則更快，下面就分別對(duì)我國(guó)及歐美在孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域的進(jìn)展作一比較分析。
一、中國(guó)
（一）國(guó)內(nèi)申報(bào)
為提高藥物可及性，自2015年國(guó)務(wù)院發(fā)布44號(hào)文以來(lái)，我國(guó)加快了藥物審評(píng)審批的速度，尤其加快了對(duì)孤兒藥的審評(píng)審批，以《第一批罕見(jiàn)病目錄》確定的121種罕見(jiàn)病為據(jù)，自2019年以來(lái)，我國(guó)已新增批準(zhǔn)上市14種罕見(jiàn)病藥物，但有16種罕見(jiàn)病仍處于“境外有藥、境內(nèi)無(wú)藥”的窘境。
為優(yōu)先提高部分急需藥品的審評(píng)速度，國(guó)家藥監(jiān)局專(zhuān)門(mén)開(kāi)辟了優(yōu)先審評(píng)通道，近年來(lái)，越來(lái)越多的孤兒藥被納入優(yōu)先審評(píng)，納入優(yōu)先審評(píng)的孤兒藥申請(qǐng)數(shù)量已由2016年的8個(gè)，占全部?jī)?yōu)先注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)的4%，提高到2018年和2019年的各28個(gè)，分別占當(dāng)年全部?jī)?yōu)先審評(píng)注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)量的9%和11%。
（二）FDA申報(bào)
近年來(lái)，隨著我國(guó)整體醫(yī)藥研發(fā)實(shí)力的快速提高，我國(guó)藥企對(duì)孤兒藥的研發(fā)也取得了可惜進(jìn)步，除在國(guó)內(nèi)申報(bào)外，也加強(qiáng)了在海外的注冊(cè)，截至2020年12月20日，共有19家中國(guó)藥企的26款產(chǎn)品累計(jì)獲得了35項(xiàng)FDA孤兒藥資格（按適應(yīng)證計(jì)），占FDA全年授出孤兒藥資格數(shù)量的8%。其中亞盛醫(yī)藥憑借4款藥物囊獲8項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定成為最大贏家；百濟(jì)神州、君實(shí)生物則分別以4項(xiàng)和3項(xiàng)認(rèn)定位居其后。
二、歐美
美國(guó)是最早對(duì)孤兒藥研發(fā)提供政策鼓勵(lì)的國(guó)家，尤其自1983年《孤兒藥法案》出臺(tái)后，美國(guó)對(duì)孤兒藥給予優(yōu)先審批、市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)、稅收減免、研發(fā)支持等政策支持，極大的促進(jìn)了孤兒藥的研發(fā)進(jìn)展。
據(jù)《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告》統(tǒng)計(jì)，美國(guó)在1983年《孤兒藥法案》出臺(tái)前的10年里僅有10種罕見(jiàn)病藥物上市，而1983年后，有503種藥品獲得“孤兒藥”身份認(rèn)定并成功上市，涉及731種罕見(jiàn)病適應(yīng)癥（截止2018年9月）。2017年，在美國(guó)上市的42種新藥中，有一半是罕見(jiàn)病藥物。
除美國(guó)外，歐盟對(duì)孤兒藥研發(fā)也起步較早，于2001年首次批準(zhǔn)了2個(gè)罕見(jiàn)病適應(yīng)癥，截至2018年第三季度末，歐盟已批準(zhǔn)了211個(gè)罕見(jiàn)病適應(yīng)癥。
三、歐盟
據(jù)沈陽(yáng)藥科大學(xué)王偉統(tǒng)計(jì)，2000-2016年，歐盟認(rèn)定的1805個(gè)孤兒藥適應(yīng)癥中，以成人＆兒童用適應(yīng)癥為最多，共953個(gè)，占了總數(shù)的占53%，其次為兒童用藥為236個(gè)（占13%），成人用藥616個(gè)（占34%）。
2000年，歐盟批準(zhǔn)的成人＆兒童用、成人用和兒童用孤兒藥適應(yīng)癥的數(shù)量分別為9個(gè)、3個(gè)和2個(gè)，后來(lái)，成人＆兒童用獲批的適應(yīng)癥數(shù)量越來(lái)越領(lǐng) 先， 2016年，歐盟批準(zhǔn)的成人＆兒童用適應(yīng)癥數(shù)量高達(dá)155個(gè)，是后二者之和的近3倍。
四、Top10藥物孤兒藥認(rèn)定
據(jù)《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告》統(tǒng)計(jì)，2018年全球銷(xiāo)售額Top10藥物中，除艾樂(lè)妥和來(lái)得時(shí)以外的8個(gè)均已在美國(guó)獲得“孤兒藥”身份認(rèn)定，其中有4個(gè)藥物是以“孤兒藥”身份上市并逐漸擴(kuò)展多個(gè)罕見(jiàn)病或非罕見(jiàn)病適應(yīng)癥，而全球銷(xiāo)售排名第二的瑞復(fù)美(來(lái)那度胺）在美國(guó)獲批的骨髓增生異常綜合征、多發(fā)性骨髓瘤和套細(xì)胞淋巴瘤等所有適應(yīng)癥都是罕見(jiàn)病且獲得了“孤兒藥”身份認(rèn)定。
穩(wěn)居全球藥王寶座9年之久的修美樂(lè)于2008年以“孤兒藥”身份獲批幼年型類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎適應(yīng)癥。
有羅氏三駕馬車(chē)美稱(chēng)的美羅華、赫賽汀和安維汀，分別以非霍奇金B(yǎng)細(xì)胞淋巴瘤、HER2過(guò)表達(dá)的晚期胃腺癌和惡性膠質(zhì)瘤等獲批罕見(jiàn)病適應(yīng)癥。
盡管起步較晚，但我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病患者藥物可及性高度重視，近年來(lái)相繼出臺(tái)了系列鼓勵(lì)政策，大大提高了企業(yè)研發(fā)孤兒藥的積極性，加快了孤兒藥的研發(fā)速度，我國(guó)的孤兒藥研發(fā)正在不斷縮小和發(fā)達(dá)國(guó)家之間的差距，罕見(jiàn)病患者的藥物可及性正在快速提高。
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