近日，基因治療公司藍鳥生物（Bluebird）宣布，作為其在歐洲業(yè)務逐步結束的一部分，將從歐盟撤回對基因療法Skysona的監(jiān)管營銷授權，并從英國藥品和保健品管理局（MHRA）撤回Skysona的營銷申請。此外，該公司預計，到2022年初，還將從歐盟和英國撤回另一款基因療法Zynteglo的營銷授權。
其中，Skysona于今年7月在歐盟獲批，是第一種治療腦腎上腺腦白質營養(yǎng)不良(CALD)的基因療法。Zynteglo于2019年5月在歐盟獲批，是第一種治療β地中海貧血的基因療法。
該公司預計，將繼續(xù)按照計劃對之前在歐盟臨床試驗項目中入組的患者進行長期隨訪，但不打算在歐洲啟動任何新的β地中海貧血、CALD、鐮狀細胞病項目的臨床試驗。
在全世界，只有少數幾種基因療法被批準用于治療遺傳性疾病。藍鳥生物就擁有其中的2種，該公司一直是基因治療領域的領 先開發(fā)者之一。因此，藍鳥生物在歐洲的掙扎是非常值得注意的是，當前還有數十家其他生物技術公司正在推進基因療法治療罕見病，如CALD或β地中海貧血。
藍鳥生物的決定還反映了在歐洲批準的藥物在費用支付方式上的差異，報銷決定由歐盟各成員國政府決定。與美國相比，歐洲國家可以更積極地要求更低的價格，并且由于許多國家都有單一付款人的醫(yī)療保健系統，因此能夠更好地協商更大的折扣。
營銷方面，藍鳥生物為Zynteglo設定了180萬美元的價格，該公司提議讓各國在5年內報銷治療費用。付款與持續(xù)的患者受益掛鉤。然而，據健康新聞網站STAT News在4月份發(fā)布的一份報告顯示，德國政府將每位患者的初始價格壓低到79萬美元，如果患者在幾年后從治療中受益，價格將上升至95萬美元左右。
事實證明，藍鳥生物對此并不滿意，該公司宣布將Zynteglo從德國市場撤出，并隨后宣布更廣泛地撤出歐洲市場。
藍鳥生物嚴重遺傳病負責人Andrew Obenshain在8月份的一份聲明中表示：“藍鳥生物決定將重點放在美國市場，是因為在歐洲實現Zynteglo的適當價值認可和市場準入面臨著巨大挑戰(zhàn)。這使得將Zynteglo和Skysona等變革性基因療法帶給整個歐洲的患者和醫(yī)生，對于一家小型創(chuàng)新公司來說，當下是難以實現的。”
根據周四提交至美國證券監(jiān)管機構的文件，從歐洲撤回Skysona的同時，藍鳥生物也將撤回Skysona在英國的上市申請，并將于2022年初完成從歐盟和英國撤回Zynteglo。該公司將繼續(xù)對歐洲臨床試驗中接受治療的患者進行長期隨訪，但不會在該地區(qū)開展進一步的基因治療研究。雖然具體數字尚不清楚，很很少有患者接受過Zynteglo治療。由于制造困難推遲了產品上市，第一位商業(yè)治療的患者直到今年2月才獲得了Zynteglo治療。
鑒于Zynteglo和Skysona被批準治療的患者人數較少，預計2款藥物都不會被廣泛使用。但臨床試驗表明，2款藥物都是很有效的治療方法。這也意味著，它們撤出歐洲，將使該地區(qū)的β地中海貧血患者和CALD患者少了一個治療選擇。
在美國方面，藍鳥生物最近向FDA提交了Zynteglo的上市申請，并計劃在今年年底前提交Skysona的上市申請。當前，藍鳥生物也正處于一分為二的過程中，其癌癥研究項目將分拆為一家新的獨立公司，名為2seventy bio。
參考來源：Bluebird, winding down in Europe, withdraws another rare disease gene therapy
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
