12月6日，諾華宣布FDA批準其Fabhalta® (iptacopan)上市，用于治療成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者。據(jù)了解，該藥物是FDA批準的首 款口服單藥治療成人PNH藥物。
PNH是一種后天獲得性溶血性疾病，該病源于造血干細胞PIG-A基因突變引起一組通過糖肌醇磷脂（GPI）錨連在細胞表面的膜蛋白的缺失，導致細胞性能發(fā)生變化。異常細胞缺乏GPI連接蛋白，從而對補體敏感，也因而引起相應的臨床現(xiàn)象。血管內溶血、潛在的造血功能衰竭和血栓形成傾向是其3個主要臨床表現(xiàn)。PNH沒有先天發(fā)病的報道（先天性CD59缺乏除外），也沒有家族聚集傾向。
目前，全球獲批治療PNH的補體C5抑制劑藥物僅有Soliris (eculizumab)、和Ultomiris (ravulizumab)，這兩款藥物均由阿斯利康開發(fā)，通過靜脈注射給藥。然而，盡管抗補體C5療法是既往國際公認的PNH標準治療，但在抗C5治療后，仍有大部分患者有殘留貧血、疲乏和輸血依賴，嚴重影響生活質量。Iptacopan是諾華開發(fā)的一種靶向替代補體途徑的B因子抑制劑，同時是FDA批準的首 款口服單藥治療成人PNH藥物。
據(jù)諾華新聞稿顯示，本次批準主要是基于III期APPLY-PNH研究，該研旨在評估每日兩次口服 iptacopan 治療 PNH 的療效和安全性。結果顯示，iptacopan 在提高血紅蛋白水平和避免輸血方面優(yōu)于繼續(xù)使用抗C5療法治療的患者。此外，本次批準還得到了III期臨床試驗APPOINT-PNH的支持，該研究針對未接受過補體抑制劑治療的患者。
此前，Iptacopan已獲得FDA PNH突破性療法資格認定、FDA C3G（C3腎小球?。┩黄菩辕煼ㄙY格認定、FDA和EMA的PNH和C3G孤兒藥資格認定、EMA的C3G優(yōu)先藥品資格認定和EMA的IgAN（IgA腎?。┕聝核庂Y格認定。此外，Iptacopan還被行業(yè)媒體Evaluate列為10款值得關注的潛在重磅療法之一。
今年10月，諾華宣布了III期APPLAUSE-IgAN研究（NCT04578834）第9個月預設中期分析的積極頂線結果，顯示Iptacopan在減少IgA腎病患者的蛋白尿方面優(yōu)于安慰劑。諾華計劃基于中期數(shù)據(jù)在2024年向FDA尋求加速批準，APPLAUSE-IgAN研究預計在2025年獲得最終結果（24個月）。
今年6月，諾華以總額35億美元收購Chinook Therapeutics。諾華曾在新聞稿中表示，隨著成功收購Chinook Therapeutics，其腎臟產品組合擴展了另外兩種正在研發(fā)的IgA腎病藥物，包括選擇性內皮素受體A（ETA）小分子拮抗劑atrasentan和一款皮下注射的抗APRIL單克隆抗體zigakibart（BION-1301），豐富了現(xiàn)有產品線。
小結
作為FDA批準的首 款口服單藥治療成人PNH的藥物，iptacopan勢必改變現(xiàn)有治療格局。
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