2024年11月1日，深信生物（“Innorna”），一家處于臨床階段、聚焦于脂質納米顆粒（LNP）遞送技術及創(chuàng)新RNA療法開發(fā)的生物制藥公司，宣布美國FDA授予其在研創(chuàng)新mRNA藥物IN015兒科罕見病資格認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN015用于治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），這是一種嚴重危害生命的遺傳性疾病。獲得RPDD將極大地促進IN015的臨床開發(fā)，使患者盡快受益。獲得RPDD還意味著FDA可能在IN015產品獲批后授予深信生物優(yōu)先審評券。
2024年7月，深信生物另一款針對PFIC的mRNA藥物IN016已獲得美國FDA授予RPDD。IN015與IN016靶向不同的功能蛋白，以期達成對PFIC更加全面的治療作用。
關于進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和IN015
PFIC是一組罕見的異質性常染色體隱性遺傳性疾病，因基因突變導致膽汁排除障礙，發(fā)生肝內膽汁淤積。PFIC患者通常表現(xiàn)為黃疸、肝腫大、瘙癢、脾腫大、腹瀉等癥狀，病情呈進行性進展，可發(fā)展為肝損傷、纖維化及肝硬化，因而造成較高的死亡率。盡管目前有一些可能起到緩解和支持作用的治療方法，但PFIC迄今仍缺乏有效治療途徑。IN015旨在通過恢復缺陷蛋白，使膽汁排除正?；?，以緩解PFIC患者的癥狀，從根本上治療由于基因突變導致的進行性家族性肝內膽汁淤積癥。
關于深信生物
深信生物成立于2019年，致力于開發(fā)全球領先的LNP遞送技術平臺及創(chuàng)新RNA療法，以解決尚未滿足的臨床需求。深信生物目前已建立了一個包含 5000 多種可離子化脂質的多樣性導向LNP庫（DOLL），可應用于多種創(chuàng)新療法的開發(fā)，包括 mRNA疫苗和藥物、基因編輯療法和細胞療法等?；谄鋵Ｓ械?mRNA 和 LNP 技術平臺，深信生物已在傳染病疫苗、罕見病及腫瘤免疫領域布局了多個內部研發(fā)管線，同時與國內外多家生物制藥企業(yè)建立了合作，以探索該技術在更廣泛治療領域的開發(fā)潛力。
資料來源：
1.深信生物
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