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CPHI制藥在線 資訊 成人&兒童!長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素獲 FDA 批準(zhǔn)上市!

成人&兒童!長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素獲 FDA 批準(zhǔn)上市!

熱門(mén)推薦: 生長(zhǎng)激素 FDA TransCon hGH
來(lái)源:求實(shí)藥社
  2025-07-30
2025年7月28日,Ascendis Pharma宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素藥物TransCon hGH(lonapegsomatropin-tcgd)的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)(sBLA),用于治療成人生長(zhǎng)激素缺乏癥(GHD)。

       2025年7月28日,Ascendis Pharma宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素藥物TransCon hGH(lonapegsomatropin-tcgd)的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)(sBLA),用于治療成人生長(zhǎng)激素缺乏癥(GHD)。該藥物此前已獲FDA批準(zhǔn)用于兒童GHD患者。

美國(guó)FDA批準(zhǔn)其長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素藥物TransCon hGH

       TransCon hGH基于Ascendis專(zhuān)有的TransCon技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā),是一種創(chuàng)新型人生長(zhǎng)激素前藥。其獨(dú)特機(jī)制在于:

       · 精準(zhǔn)釋放:通過(guò)每周單次注射,在體內(nèi)可控釋放未經(jīng)修飾的天然生長(zhǎng)激素;

       · 生物等效性:釋放的激素與內(nèi)源性激素結(jié)構(gòu)完全一致,生物活性和作用機(jī)制等同于日制劑;

       · 依從性提升:年注射次數(shù)從365次降至52次,治療天數(shù)減少86%。

       此次成人適應(yīng)癥獲批基于關(guān)鍵Ⅲ期foresiGHt試驗(yàn)

       · 研究設(shè)計(jì):納入259例23-80歲GHD患者,按1:1:1隨機(jī)分組,接受TransCon hGH(周制劑)、安慰劑或日制劑生長(zhǎng)激素(如Genotropin®)對(duì)照治療;

       · 療效數(shù)據(jù):第38周時(shí),TransCon hGH組顯著達(dá)成主要終點(diǎn)(軀干脂肪減少)、關(guān)鍵次要終點(diǎn)(瘦體重增加)及胰島素樣生長(zhǎng)因子-1(IG F-1)水平正常化率;

       · 安全性:整體耐受性良好,無(wú)治療相關(guān)停藥事件。

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