胡軼清 阿斯利康中國副總裁、罕見病事業(yè)部負責人

       本次獲批加速了中國NMOSD治療領(lǐng)域變革，也進一步夯實阿斯利康在補體罕見病領(lǐng)域的科學領(lǐng)導力。作為長效C5補體抑制劑，瑞利珠單抗在持續(xù)控制NMOSD的疾病癥狀和防止復發(fā)方面臨床獲益明確。每8周一次的給藥方式也將進一步提高治療的便捷性，從而幫助患者提高長期生活質(zhì)量。我們十分期待讓創(chuàng)新藥物加速惠及更多中國罕見病患者！

       CHAMPION-NMOSD研究中最常見的不良事件為COVID-19，頭痛、背痛、關(guān)節(jié)痛和尿路感染。瑞利珠單抗的安全性和耐受性與既往臨床研究及真實世界數(shù)據(jù)一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。²

       瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本等國家和地區(qū)獲批用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者，并在全球多個國家和地區(qū)獲批多項適應癥。

       關(guān)于視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病

       視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病是一種罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，因免疫系統(tǒng)被異常激活對中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的健康組織和細胞進行攻擊。⁴ 大約四分之三的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者會產(chǎn)生與特定蛋白質(zhì)AQP4結(jié)合的抗體，呈現(xiàn)為抗AQP4抗體陽性。^8,9 補體系統(tǒng)是免疫系統(tǒng)的一部分，對人體抵御感染至關(guān)重要，而這種特定的結(jié)合導致補體系統(tǒng)被異常激活，從而破壞視神經(jīng)、脊髓和大腦中的細胞。^5,9

       視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病常見于女性，一般在 30 多歲開始發(fā)病。男性和兒童均可能發(fā)病，但人群更為罕見。^10-13 NMOSD 患者可能會出現(xiàn)視力問題、劇烈疼痛、膀胱或腸道功能喪失、皮膚感覺異常（例如刺痛或?qū)帷⒗涿舾校?，以及影響協(xié)調(diào)功能或運動能力。⁶ 大多數(shù) NMOSD 患者都會經(jīng)歷數(shù)次復發(fā)。每次復發(fā)可導致殘疾加重，包括視力喪失、癱瘓，甚至過早死亡。^5,6 NMOSD 有別于多發(fā)硬化等其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。⁴ NMOSD確診過程不僅漫長，還容易出現(xiàn)誤診情況。¹⁴

       關(guān)于CHAMPION-NMOSD研究

       CHAMPION-NMOSD 是一項全球性III期開放標簽的多中心臨床試驗，旨在評估瑞利珠單抗在成年視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者中的安全性和有效性。該研究在北美、歐洲、亞太地區(qū)及日本共入組了58例患者。所有入組患者均需滿足確診為抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的NMOSD，在篩選前12個月內(nèi)至少經(jīng)歷過一次發(fā)作或復發(fā)，且入組時擴展殘疾狀態(tài)量表評分不超過7分，且體重不低于40公斤。試驗期間允許患者維持既有的穩(wěn)定支持性免疫抑制治療。¹⁵

       由于NMOSD復發(fā)可能導致長期功能障礙，且存在有效的治療藥物，出于倫理考慮，本研究未設(shè)置直接安慰劑對照組，而是將瑞利珠單抗治療組與依庫珠單抗PREVENT 關(guān)鍵性臨床試驗的安慰劑數(shù)據(jù)進行了比較。¹⁵

       中位治療持續(xù)時間的73周內(nèi)，所有受試者在第1天接受單次基于體重的誘導劑量，并于第15天開始接受基于體重的維持劑量給藥，每8周一次。研究的主要終點是由獨立裁定委員會判定的至研究首次復發(fā)時間。主要治療階段的結(jié)束時間定義為以下兩種情況之一：所有受試者在第26周訪視前完成治療或中止研究且裁定復發(fā)事件達到或超過2例；或者所有受試者在第50周訪視前完成治療或中止研究且裁定復發(fā)事件少于2例。由于試驗期間未發(fā)生任何裁定復發(fā)事件，主要治療階段于最后一名入組受試者完成第50周訪視后結(jié)束。¹⁵

       完成主要治療階段的患者可進入長期擴展治療階段。¹⁵

       關(guān)于偉立瑞®

       作為長效C5補體抑制劑，偉立瑞^®（瑞利珠單抗）可實現(xiàn)即時、完全且持續(xù)的補體抑制。該藥物通過抑制人體免疫系統(tǒng)中末端補體級聯(lián)反應中的C5激活來發(fā)揮作用。當補體級聯(lián)反應被異常激活時，會導致機體攻擊自身健康細胞。成人患者需先接受誘導劑量給藥，隨后每8周靜脈輸注一次；兒童患者則根據(jù)體重調(diào)整給藥頻率，每4周或8周輸注一次。

       瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本和其他國家及地區(qū)獲批用于治療特定的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的成人及兒童患者。

       瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家或地區(qū)獲批用于治療特定的非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）成人患者，以及在美國、歐盟及其他國家獲批用于治療特定患有PNH的兒童。

       瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本、中國和其他國家或地區(qū)獲批用于治療特定的全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。

       此外，瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本、中國和其他國家或地區(qū)獲批用于治療特定的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者。

       作為全面開發(fā)計劃的一部分，瑞利珠單抗也正被評估用于治療其他適應癥。

       關(guān)于瑞頌制藥

       作為阿斯利康罕見病業(yè)務(wù)子公司，瑞頌制藥致力于為罕見病患者及其家庭研發(fā)并提供改變生命的藥物。三十多年前，瑞頌制藥首次引領(lǐng)將補體系統(tǒng)的復雜生物學轉(zhuǎn)化為變革性藥物，并在具有重大未滿足需求的疾病領(lǐng)域，持續(xù)開展豐富的研發(fā)創(chuàng)新。依托阿斯利康的全球資源，瑞頌制藥不斷擴展業(yè)務(wù)版圖，為全球更多罕見病患者提供服務(wù)。瑞頌制藥的總部位于美國波士頓。

       關(guān)于阿斯利康

       阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科學至上的全球生物制藥企業(yè)，專注于研發(fā)、生產(chǎn)及營銷處方類藥品，重點關(guān)注腫瘤、罕見病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內(nèi)的生物制藥等領(lǐng)域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋，業(yè)務(wù)遍布超過125個國家，創(chuàng)新藥物惠及全球數(shù)百萬患者。

       參考文獻

       1. Ultomiris (ravulizumab) Chinese prescribing information; July 2025.

       2. Pittock SJ, et al. Ravulizumab in aquaporin-4-positive neuromyelitis optica spectrum disorder. Ann Neurol. 2023;93(6):1053-1068.

       3. Efficacy and Safety of Ravulizumab in Adults With Anti-Aquaporin-4 Antibody-Positive (AQP4-Ab+) Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD): Interim Analysis From the Ongoing Phase 3 CHAMPION-NMOSD Trial (S38.007). Neurology. April 8,2025 Issue.

       4.Jarius S, et al. The History of neuromyelitis optica. J Neuroinflammation. 2013;10:797.

       5.Wingerchuk DM, et al. The spectrum of neuromyelitis optica. Lancet Neurol. 2007;6(9):805-15.

       6.Mutch K, et al. Life on hold: the experience of living with neuromyelitis optica. Disabil Rehabil. 2014:36(13):1100-1107.

       7.AstraZeneca Data on File - Epidemiology estimates are composed of a triangulation of different data sources including Data Monitor, Decision Resources Group, Kantar Health, and internal input (updated as of May 2024).

       8.Hamid SHM, et al. What proportion of AQP4-IgG-negative NMO spectrum disorder patients are MOG-IgG positive? A cross sectional study of 132 patients. J Neurol. 2017;264(10), 2088-2094.

       9.Yick LW, et al. Aquaporin-4 autoantibodies from neuromyelitis optica spectrum disorder patients induce complement-independent immunopathologies in mice. Front. Immunol. 2018;9:1438.

       10.Bukhari W, et al. Incidence and prevalence of NMOSD in Australia and New Zealand. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2017:88(8):632-638.

       11.Wingerchuk DM, et al. Revised diagnostic criteria for neuromyelitis optica. Neurology. 2006;66(10):1485–1489.

       12.Drori T, et al. Diagnosis and classification of neuromyelitis optica (Devic's syndrome). Autoimmunity Reviews. 2014;13(4-5):531–533.

       13.Eaneff S, et al. Patient perspectives on neuromyelitis optica spectrum disorders: Data from the PatientsLikeMe online community. Multiple Sclerosis and Related Disorders. 2017;17:116–122.

       14.Delgado-Garcia G, et al. The patient journey with NMOSD: from initial diagnosis to chronic condition. Front Neurol. 2022;13:966428.

       15.ClinicalTrials.gov. An efficacy and safety study of ravulizumab in adult participants with NMOSD. NCT Identifier: NCT04201262. Available here. Accessed July 2025.