2025年8月1日，賽諾菲宣布與Arrowhead的子公司維亞臻（Visirna Therapeutics）簽署資產(chǎn)購(gòu)買(mǎi)協(xié)議。維亞臻目前在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Arrowhead的四種在研心血管代謝候選藥物。根據(jù)協(xié)議，賽諾菲將獲得在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化在研藥物普樂(lè)司蘭鈉注射液（Plozasiran）的權(quán)利。普樂(lè)司蘭鈉注射液是Arrowhead同類(lèi)首 創(chuàng)的RNA干擾（RNAi）治療候選藥物，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3）的產(chǎn)生，在大中華區(qū)，它是家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴(yán)重高甘油三酯血癥（SHTG）的潛在治療方案。
維亞臻已完成在研藥物普樂(lè)司蘭鈉注射液治療中國(guó)FCS患者的一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)（CTR20231418/NCT05902598），該試驗(yàn)成功達(dá)到了主要療效終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。維亞臻隨后向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交了普樂(lè)司蘭鈉注射液用于治療FCS的新藥申請(qǐng)（NDA），并于2025年1月26日獲得NMPA的正式受理。普樂(lè)司蘭鈉注射液用于治療FCS患者也已獲得中國(guó)NMPA的突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。
資產(chǎn)購(gòu)買(mǎi)協(xié)議交割后，維亞臻將獲得賽諾菲1.3億美元的預(yù)付款，并將有資格在普樂(lè)司蘭鈉注射液在中國(guó)大陸的各種適應(yīng)癥獲批后獲得至多2.65億美元的額外里程碑付款。Arrowhead可獲得普樂(lè)司蘭鈉注射液在大中華區(qū)產(chǎn)品凈銷(xiāo)售額的特許權(quán)使用費(fèi)。
關(guān)于普樂(lè)司蘭鈉注射液
普樂(lè)司蘭鈉注射液，曾用名ARO-APOC3，是一種首 創(chuàng)的在研RNA干擾（RNAi）療法，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3）的生成。APOC3 是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的組成部分，也是甘油三酯代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑。APOC3通過(guò)抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝臟內(nèi)受體吸收 TRL 殘余物來(lái)提高血液中的甘油三酯水平。普樂(lè)司蘭鈉注射液的治療目標(biāo)是降低 APOC3水平，從而降低甘油三酯水平，并將脂質(zhì)恢復(fù)到更正常的水平。
多項(xiàng)臨床研究表明，在研普樂(lè)司蘭鈉注射液可降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）、嚴(yán)重高甘油三酯血癥（SHTG）和混合性高脂血癥患者的甘油三酯和多種致動(dòng)脈粥樣硬化脂蛋白的水平。迄今為止，普樂(lè)司蘭鈉注射液的耐受性總體良好，報(bào)告的治療中出現(xiàn)的不良事件通常反映了研究人群的合并癥和基礎(chǔ)疾病。在多個(gè)臨床研究和不同研究人群中，對(duì)于擬上市的 25 毫克劑量，最常見(jiàn)的治療中出現(xiàn)的不良事件包括新冠肺炎（COVID-19）、上呼吸道感染、頭痛、2 型糖尿病和腹痛。
普樂(lè)司蘭鈉注射液正在SUMMIT項(xiàng)目中開(kāi)展相關(guān)臨床研究，包括針對(duì)FCS患者的III期臨床試驗(yàn)PALISADE研究、針對(duì)SHTG患者的II期和III期臨床試驗(yàn)SHASTA研究以及針對(duì)混合性高脂血癥患者的 II期和III期臨床試驗(yàn)MUIR研究。
普樂(lè)司蘭鈉注射液 用于治療FCS患者已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的突破性療法認(rèn)定、孤兒藥認(rèn)定和快速通道認(rèn)定，以及歐洲藥品管理局授予的孤兒藥產(chǎn)品認(rèn)定。在研藥物普樂(lè)司蘭鈉注射液用于治療FCS的上市許可申請(qǐng)已向多家全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行了提交，但目前尚未獲得任何疾病的治療審批或批準(zhǔn)。
關(guān)于維亞臻
維亞臻成立于2022年，是Arrowhead的控股子公司。維亞臻總部位于中國(guó)，擁有全球視野，致力于成為siRNA療法發(fā)展的領(lǐng)跑者?，F(xiàn)有產(chǎn)品組合包括臨床階段的siRNA候選藥物，重點(diǎn)關(guān)注心血管代謝疾病和自身免疫性疾病。
關(guān)于Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals致力于開(kāi)發(fā)通過(guò)沉默致病基因來(lái)治療難治性疾病的藥物。Arrowhead療法利用廣泛的RNA化學(xué)組合和高效的遞送方式，觸發(fā)RNA干擾機(jī)制，從而快速、深度且持久地抑制目標(biāo)基因。RNA干擾（RNAi）是一種存在于活細(xì)胞中的機(jī)制，它通過(guò)抑制特定基因的表達(dá)，從而影響特定蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。 Arrowhead 的 RNAi 療法正是利用了這種自然的基因沉默途徑。
關(guān)于賽諾菲
賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)、AI 賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長(zhǎng)。憑借對(duì)免疫系統(tǒng)的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數(shù)百萬(wàn)民眾提供治療與守護(hù)，我們的創(chuàng)新管線(xiàn)有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩；它激勵(lì)我們銳意進(jìn)取，全力應(yīng)對(duì)當(dāng)今時(shí)代最緊迫的醫(yī)療、環(huán)境和社會(huì)挑戰(zhàn)，為我們所服務(wù)的人和社區(qū)帶來(lái)積極影響。
資料來(lái)源：1.賽諾菲
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