2025年8月，由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院牽頭，與蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院聯(lián)合承辦的“中國首個(gè) —— 采用隨機(jī)雙盲對照設(shè)計(jì)的臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS411注射液）治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床I/II期研究”項(xiàng)目啟動會在華山醫(yī)院會議室正式召開，該金標(biāo)準(zhǔn)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)采用士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）自主研發(fā)的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞新藥產(chǎn)品（XS411注射液），士澤生物開發(fā)的該新藥已獲中美藥監(jiān)局一次性無發(fā)補(bǔ)批準(zhǔn)開展注冊臨床試驗(yàn)。
本次注冊臨床I+II期試驗(yàn)啟動會，士澤生物創(chuàng)始人&CEO李翔博士、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院院長毛穎、中國科學(xué)院院士高紹榮、羅氏制藥全球高級副總裁沈宏、上海市科委生藥中心副主任任大偉、牽頭臨床中心華山醫(yī)院PI王堅(jiān)主任/陳亮主任/張菁主任、聯(lián)合中心蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院劉春風(fēng)主任等領(lǐng)導(dǎo)及行業(yè)專家共同現(xiàn)場出席。
帕金森?。≒arkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，我國是全球帕金森病第一大國，帕金森病主要致病原因?yàn)橹心X黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性病變和死亡，進(jìn)而引起震顫、運(yùn)動遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運(yùn)動功能的逐步退化，直至病人死亡。我國65歲以上人群中，帕金森病發(fā)病率約為1.7%，預(yù)計(jì)至2030年，我國帕金森病患者人數(shù)將達(dá)到500萬左右，其中，中國帕金森病存在一定年輕化趨勢，早發(fā)性帕金森病患者約占10-15%，起病年齡早且病程長，運(yùn)動并發(fā)癥早發(fā)，給青中年帕金森病患者家庭及社會帶來比老年患者更加沉重的負(fù)擔(dān)，現(xiàn)有的傳統(tǒng)藥物治療或手術(shù)治療不能再生多巴胺能神經(jīng)元或解決神經(jīng)元退行性病變和死亡的問題，尚不能改變帕金森病的疾病發(fā)展進(jìn)程。
本研究聚焦早發(fā)性帕金森病患者群體，為全國首個(gè)采用國際金標(biāo)準(zhǔn)的隨機(jī)雙盲對照設(shè)計(jì)，評估士澤生物自主研發(fā)的XS411細(xì)胞注射液（人異體iPSC來源多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞）治療早發(fā)性帕金森病的安全性、耐受性及有效性。該療法通過細(xì)胞替代性移植神經(jīng)再生治療，有望早日福澤我國及全球廣大帕金森病患者！
“由士澤生物申報(bào)及華山醫(yī)院牽頭的“中國首個(gè)隨機(jī)雙盲對照設(shè)計(jì)的iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床I/II期研究”項(xiàng)目啟動正式開展，此刻我們見證的不僅是中國首個(gè)iPSC治療帕金森病隨機(jī)雙盲臨床研究的啟動，更是再生醫(yī)學(xué)從早期研發(fā)邁向臨床的關(guān)鍵階段。
本項(xiàng)注冊臨床研究屬于華山醫(yī)院2025年度戰(zhàn)略性重大項(xiàng)目，期待在王堅(jiān)、陳亮和張菁教授等領(lǐng)銜的臨床團(tuán)隊(duì)共同努力下，為帕金森病患者點(diǎn)亮希望之光，為中國神經(jīng)退行性疾病再生細(xì)胞創(chuàng)新療法攀登世界前沿注入強(qiáng)勁動能！”
中國科學(xué)院高紹榮院士在注冊臨床啟動會中表示：
“國家高度重視干細(xì)胞治療發(fā)展，特別關(guān)注'干細(xì)胞技術(shù)何時(shí)真正惠及患者'。士澤生物團(tuán)隊(duì)具有深厚產(chǎn)業(yè)化積淀，已在帕金森病、漸凍癥、脊髓損傷等管線取得重要進(jìn)展。本次與華山醫(yī)院聯(lián)合，在中國神經(jīng)疾病臨床研究的'制高點(diǎn)'合作開展隨機(jī)雙盲試驗(yàn)，將加速推進(jìn)干細(xì)胞治療從科研向臨床的轉(zhuǎn)化，為中國干細(xì)胞治療領(lǐng)域樹立新標(biāo)桿?！?/p>
羅氏全球高級副總裁沈宏在注冊臨床啟動會中表示： “Roche Accelerator成員企業(yè)士澤生物與華山醫(yī)院牽頭啟動的中國首項(xiàng)iPSC治療帕金森病隨機(jī)雙盲臨床研究，是突破全球神經(jīng)疾病治療困局的重要探索，這項(xiàng)顛覆性創(chuàng)新療法有望推動解決帕金森病領(lǐng)域未被滿足的重大臨床需求，期待士澤生物再生神經(jīng)細(xì)胞新藥早日惠及全球患者?！?/p>
上海市科委生藥中心副主任任大偉在啟動會中表示： “士澤生物作為上海市科委支持的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)及“上海市東方英才”重點(diǎn)企業(yè)，有望培育成長為細(xì)胞治療帕金森病細(xì)分領(lǐng)域全球領(lǐng)跑者，上海市科委將持續(xù)通過政策引導(dǎo)、資源對接臨床轉(zhuǎn)化平臺賦能，支持士澤生物從研發(fā)到產(chǎn)業(yè)化全鏈條發(fā)展。 期待 XS411注射液在帕金森病診療領(lǐng)域頂級醫(yī)院 —— 我市華山醫(yī)院領(lǐng)銜的臨床研究中取得安全性與有效性的雙重驗(yàn)證，早日為帕金森病患者點(diǎn)亮生命曙光！市科委和生藥中心將以時(shí)不我待的決心，做創(chuàng)新企業(yè)的同行者、破壁者、護(hù)航者！共同迎接中國原創(chuàng)細(xì)胞治療時(shí)代的到來！” 華山醫(yī)院聯(lián)合牽頭PI陳亮主任在啟動會中表示： “此次與士澤生物聯(lián)合開展的注冊臨床研究并列為我院年度兩大核心項(xiàng)目，將共同引領(lǐng)功能神經(jīng)外科“生物治療與神經(jīng)調(diào)控”的雙軌創(chuàng)新方向。“國士無雙，福澤千萬”——士澤之名詮釋醫(yī)者使命，我們將全力保障中國首個(gè)iPSC衍生細(xì)胞新藥治療帕金森病的隨機(jī)雙盲研究的手術(shù)順利實(shí)施與患者管理，現(xiàn)已組建涵蓋手術(shù)室、病房的全鏈條團(tuán)隊(duì)，我們將以最高標(biāo)準(zhǔn)執(zhí)行，樹立神經(jīng)再生療法的臨床研究標(biāo)桿。” 華山醫(yī)院聯(lián)合牽頭PI張菁主任在啟動會中表示： “本項(xiàng)注冊臨床試驗(yàn)的正式啟動及隨機(jī)雙盲對照設(shè)計(jì)的批準(zhǔn)實(shí)施，代表領(lǐng)域的重要突破，國際藥企就相關(guān)試驗(yàn)的臨床設(shè)計(jì)及臨床項(xiàng)目專程赴華山醫(yī)院交流經(jīng)驗(yàn)，代表這項(xiàng)研究有望成為全球細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)的標(biāo)桿，本次研究將以‘華山標(biāo)準(zhǔn)’助力中國原創(chuàng)療法早日造福患者。” 蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院聯(lián)合中心PI劉春風(fēng)主任在啟動會中表示： 在注冊臨床 I/Ⅱ 期啟動會上，牽頭PI王堅(jiān)主任（PI）表示并作總結(jié)發(fā)言： “本研究采用中國首個(gè)隨機(jī)雙盲假手術(shù)對照設(shè)計(jì)的干細(xì)胞治療帕金森病臨床試驗(yàn)方案，‘要么不做，要做就力爭做到最好、以最高標(biāo)準(zhǔn)’是我們與士澤生物達(dá)成的戰(zhàn)略共識。我們正以‘金標(biāo)準(zhǔn)’的臨床設(shè)計(jì)驗(yàn)證高質(zhì)量證據(jù)鏈。目前研究已完成中心啟動籌備，即將進(jìn)入受試者入組階段。我們將整合華山醫(yī)院及各方資源和力量，共同為我國干細(xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病的發(fā)展及臨床研究建立新范式，也力爭為全球帕金森病細(xì)胞治療領(lǐng)域注入真正的‘中國創(chuàng)新力量’。” 士澤生物創(chuàng)始人李翔博士在注冊臨床I/II期啟動會中表示： “每年4月11日為世界帕金森病日，自創(chuàng)立之日，士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液命名為“XellSmart-411注射液”（“XS411注射液”），是為了時(shí)刻提醒士澤生物團(tuán)隊(duì)不忘初心，方得始終。 士澤生物自創(chuàng)立之日起，全體全職All In，不懈進(jìn)取，只爭朝夕，一路以結(jié)果為證：士澤生物通用型細(xì)胞治療新藥將福澤中國及全球帕金森病患者！不忘初心、方得始終！ 經(jīng)歷四年多的全情投入和鉆研開發(fā)，士澤生物異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（XS411）注射液中美雙報(bào)，均獲一次性無發(fā)補(bǔ)批準(zhǔn)開展注冊臨床試驗(yàn)。此次由華山醫(yī)院王主任/陳主任/張主任牽頭開展“中國首個(gè)”隨機(jī)雙盲對照注冊臨床試驗(yàn)I/II期，開創(chuàng)行業(yè)歷史，在領(lǐng)域內(nèi)具有突破性的“高標(biāo)準(zhǔn)”標(biāo)桿式意義。 我們期待并堅(jiān)信由國家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心華山醫(yī)院牽頭的本項(xiàng)具有重要代表意義的細(xì)胞治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床I/II期臨床試驗(yàn)，在蘇大附二醫(yī)院等臨床聯(lián)合中心、羅氏加速器等全球合伙伙伴、上海市科委等政府力量的多方共同努力下，讓來自中國的帕金森病創(chuàng)新細(xì)胞療法早日福澤全球千萬患者！ 期待國士無雙的干細(xì)胞創(chuàng)新藥，盡早福澤千萬受苦難病患家庭！” 關(guān)于士澤生物 士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士于2021年全職歸國創(chuàng)立。士澤生物專注于開發(fā)臨床級、異體通用、“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細(xì)胞藥用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NS Diseases）： 士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準(zhǔn)的七項(xiàng)中美注冊臨床試驗(yàn)批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞新藥已處于中美注冊臨床試驗(yàn)階段，包括用于治療： 全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷耘R床I期）；早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊耘R床I/II期）；重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（中美注冊臨床I期）；肌萎縮側(cè)索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首個(gè)自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲美國FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格。 在通用iPSC細(xì)胞治療帕金森病賽道方向上，士澤生物率先取得多項(xiàng)領(lǐng)域突破進(jìn)展，由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心（北京天壇醫(yī)院及上海華山醫(yī)院）牽頭，開展注冊臨床I/II期試驗(yàn)： 2024年，“中國首個(gè)”iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院劉中民院長團(tuán)隊(duì)合作，完成包括“中國首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級細(xì)胞治療，隨訪超過18個(gè)月：安全性良好，患者“開關(guān)期時(shí)間”、MDS-UPDRS評分及多項(xiàng)非運(yùn)動指標(biāo)顯著改善，多例患者反饋明顯的生活質(zhì)量提升，并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP規(guī)范雙核查； 2025年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）一次性無發(fā)補(bǔ)完全正式批準(zhǔn)了士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗(yàn)。同月，美國FDA批準(zhǔn)美國BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團(tuán)全資收購）通用細(xì)胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進(jìn)入確證臨床III期試驗(yàn)。 2025年4月，“中國首個(gè)”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心——北京天壇醫(yī)院馮濤主任牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院包新杰主任/王任直主任/王含主任開展異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗(yàn)，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森??； 2025年4月，“中國首個(gè)”采用證據(jù)級別最高的“隨機(jī)雙盲對照”設(shè)計(jì)的注冊臨床I/II期試驗(yàn)，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院（同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心）王堅(jiān)主任/陳亮主任/張菁主任牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院劉春風(fēng)主任開展，用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD）。 此外，士澤生物開發(fā)的其他異體通用iPSC細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病新藥同樣取得了具有突破性意義的里程碑進(jìn)展，處于“全球首 款”及“全球首 創(chuàng)”地位： 2023年，“中國首個(gè)”iPSC衍生細(xì)胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格； 2024年，“全球首 款”iPSC衍生細(xì)胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進(jìn)程； 2025年，“全球首個(gè)（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥的注冊臨床I期試驗(yàn)，由中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院戎利民院長牽頭，聯(lián)合大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院劉晶院長開展，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（SCI），完成“全球首例”再生亞型神經(jīng)細(xì)胞治療脊髓損傷患者給藥。 2025年，“全球首個(gè)（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗(yàn)，由北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升主任牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。 士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)團(tuán)隊(duì)領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計(jì)劃企業(yè)、上海市春申計(jì)劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨(dú)角獸及江蘇省潛在獨(dú)角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《新華日報(bào)》《科技日報(bào)》《科創(chuàng)板日報(bào)》等多次報(bào)道。 士澤生物已完成由頂級市場化風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)構(gòu)集體領(lǐng)投的多輪數(shù)億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機(jī)構(gòu)領(lǐng)投及多輪持續(xù)投資，其中包括2022-2025年在生物醫(yī)藥領(lǐng)域寒冬期的4億元A1/A2/B1/B2輪市場化融資。
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