7月3日，國家藥監(jiān)局宣布正大天晴「重組人凝血因子VIIa」（TQG203）正式獲批上市！作為國內(nèi)首 個打破外資壟斷的國產(chǎn)仿制藥，它終結(jié)了諾和諾德同類產(chǎn)品長達十余年的“獨家供應(yīng)”，讓45萬中國血友病患者迎來“救命藥”本土化破局的關(guān)鍵一步。
高難仿制，技術(shù)壁壘如何被攻破？
重組人凝血因子 VIIa 的仿制難度極高，主要于其復雜的分子結(jié)構(gòu)。該藥物由 406 個氨基酸組成雙鏈結(jié)構(gòu)，且包含 O 糖基化、N 糖基化結(jié)構(gòu)以及重鏈分子 N 末端的谷氨酸 γ 羧基化修飾 。這些修飾對于維持蛋白質(zhì)的結(jié)構(gòu)和功能至關(guān)重要，仿制過程中需要精準實現(xiàn)這些修飾，以確保生物活性，其難度如同在分子層面進行微雕，對技術(shù)精度要求極高。
全球范圍內(nèi)，此前僅有諾和諾德掌握全流程生產(chǎn)技術(shù)，如今正大天晴成為全球第二家攻克這一技術(shù)的企業(yè)，也是國內(nèi)首家突破該技術(shù)的藥企。在研發(fā)過程中，正大天晴成功解決了表達體系純化、穩(wěn)定性控制等核心技術(shù)難題。在表達體系純化方面，開發(fā)了高效的純化工藝，能夠從復雜的生物表達體系中分離出高純度的重組人凝血因子 VIIa；在穩(wěn)定性控制上，通過優(yōu)化配方和儲存條件，保證了藥物在不同環(huán)境下的穩(wěn)定性，有效延長了藥物的有效期，為臨床應(yīng)用提供了可靠保障。
此前，國內(nèi)重組人凝血因子 VIIa 完全依賴進口，供應(yīng)鏈安全存在隱患。一旦國際形勢變化、貿(mào)易受阻或原研企業(yè)生產(chǎn)出現(xiàn)問題，患者將面臨斷供風險。如今，國產(chǎn)仿制藥的成功上市，實現(xiàn)了本土化生產(chǎn)，大大提高了藥品供應(yīng)的穩(wěn)定性和安全性。從更長遠角度看，此次技術(shù)突破為我國后續(xù)罕見病仿制藥的開發(fā)提供了寶貴的技術(shù)范本和經(jīng)驗借鑒，有助于提升我國在罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域的整體實力。
降價可期，患者負擔能否真正減輕？
國產(chǎn)重組人凝血因子 VIIa 仿制藥 TQG203 的上市，為降低患者治療費用帶來了希望。參考胰島素、單抗類生物類似藥等的市場規(guī)律，國產(chǎn)仿制藥上市后，價格往往會出現(xiàn)明顯下降，幅度通常在 30%-50% 。以諾和諾德的原研藥為例，其年治療費超過百萬，給患者家庭帶來了沉重的經(jīng)濟負擔。TQG203 的出現(xiàn)，有望打破這一高價局面，大幅降低患者的經(jīng)濟門檻，使更多患者能夠負擔得起治療費用。
隨著國產(chǎn)仿制藥的上市，其納入醫(yī)保目錄的概率大幅增加。國家一直致力于提升罕見病患者的醫(yī)療保障水平，已將 80 余種罕見病用藥納入國家醫(yī)保藥品目錄 。重組人凝血因子 VIIa 作為治療血友病的關(guān)鍵藥物，國產(chǎn)仿制藥的上市為其進入醫(yī)保談判提供了有力籌碼。結(jié)合國家罕見病用藥保障政策，未來患者的自付費用有望大幅降低，甚至可能進入 “萬元級” 自付時代，這將極大地提高患者對藥物的可及性。
據(jù)估算，國內(nèi)抑制物陽性血友病患者約有 1.8 萬人 。由于原研藥價格高昂，許多患者因經(jīng)濟原因放棄治療，生活質(zhì)量嚴重下降，甚至面臨生命危險。TQG203 的上市，有望改變這一現(xiàn)狀。價格的降低和醫(yī)保覆蓋的可能性增加，將使那些因費用而放棄治療的患者重獲生機，有機會接受有效的治療，改善生活狀況，回歸正常生活。
從 “首仿” 到 “替代”，本土藥企如何破局？
在競爭激烈的醫(yī)藥市場中，本土藥企要實現(xiàn)從 “首仿” 到 “替代” 的跨越，需要制定清晰的戰(zhàn)略規(guī)劃。選擇差異化定位策略，能夠有效避開熱門靶點的激烈競爭。以正大天晴研發(fā)的重組人凝血因子 VIIa 仿制藥 TQG203 為例，該藥物專注于高技術(shù)壁壘的罕見病藥物領(lǐng)域，針對血友病這一臨床剛需疾病進行研發(fā)。血友病患者長期面臨著治療藥物短缺和高昂費用的問題，TQG203 的出現(xiàn)，精準地滿足了這一細分市場的需求，構(gòu)建起了強大的競爭護城河 。這種差異化的定位，使企業(yè)能夠在特定領(lǐng)域深耕細作，積累技術(shù)和市場優(yōu)勢，提升自身的核心競爭力。
政策的支持對于本土藥企的發(fā)展至關(guān)重要。國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）為加速藥品審批，開通了優(yōu)先審評通道，這大大縮短了藥品的上市時間，使患者能夠更快地受益于新藥。血友病用藥被納入《第二批臨床急需境外新藥名單》，凸顯了國家對罕見病藥物的重視 。這些政策舉措為國產(chǎn)仿制藥的快速上市和推廣提供了有力保障，加速了國產(chǎn)替代的進程。藥企應(yīng)積極關(guān)注政策動態(tài)，充分利用政策紅利，加快研發(fā)和申報進度，推動產(chǎn)品盡快進入市場。
重組人凝血因子 VIIa 仿制藥的成功獲批，標志著我國生物藥化學、制造與控制（CMC）能力取得了重大突破，已躋身國際先進梯隊。在研發(fā)過程中，我國藥企在表達體系純化、穩(wěn)定性控制等關(guān)鍵技術(shù)環(huán)節(jié)取得了顯著進展，這些技術(shù)的突破不僅為該仿制藥的成功上市奠定了基礎(chǔ)，也為后續(xù)創(chuàng)新藥的研發(fā)和生產(chǎn)積累了寶貴經(jīng)驗 。強大的 CMC 能力是創(chuàng)新藥出海的重要基礎(chǔ)，能夠確保藥物的質(zhì)量、安全性和有效性符合國際標準。未來，我國藥企可以憑借在 CMC 領(lǐng)域的優(yōu)勢，加強國際合作與交流，推動更多創(chuàng)新藥走向國際市場，提升我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在全球的影響力。
最后
TQG203的獲批，不僅是正大天晴的勝利，更是中國仿制藥產(chǎn)業(yè)向“高技術(shù)、高價值”轉(zhuǎn)型的里程碑。當國產(chǎn)藥企敢于挑戰(zhàn)分子結(jié)構(gòu)復雜、工藝門檻極高的生物類似藥，當“天價救命藥”終因本土化生產(chǎn)而垂下高昂頭顱，我們看到的不僅是45萬血友病患者的曙光，更是一個國家對生命健康權(quán)最深切的守護。仿制藥的終極使命，從不是簡單的復制，而是讓每一個生命，都能平等地握住希望。
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