在中國的生物醫(yī)藥版圖上，北?？党桑?228.HK）是一個獨特而矛盾的存在。
2021年12月10日，北?？党稍诟劢凰鲜校讉€交易日股價跌幅達26.93%，此后更是一度低至0.095港元/股。近幾個月，北海康成股價持續(xù)上揚，年度漲幅超1100%。
北?？党傻墓适拢侵袊姸鄤?chuàng)新生物藥企在資本寒冬下面臨挑戰(zhàn)的縮影。其擁有明確戰(zhàn)略和臨床價值顯著的產(chǎn)品線，但卻面臨財務(wù)困境與生存挑戰(zhàn)。破局，迫在眉睫。
01
授權(quán)引進的"雙刃劍"
公開資料顯示，北?？党墒且患以谥袊I(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥企業(yè)，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。目前擁有10個具有可觀市場潛力的藥物資產(chǎn)組合，這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見疾病，比如亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型）和其他溶酶體貯積癥、補體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病。
北?？党傻钠鸺抑?，是一部License-in戰(zhàn)略的實踐。通過引進已在海外市場驗證的Hunterase（海芮思）和Livmarli（邁芮倍），北?？党汕擅畹乩@過了早期研發(fā)的巨大風(fēng)險和漫長周期，快速將產(chǎn)品推向國內(nèi)市場。
其中，海芮思是一款用于治療II型黏多糖貯積癥（又稱亨特綜合征）的酶替代療法（ERT）藥物，由北?？党蓮捻n國GC Pharma公司授權(quán)引進，于2020年在國內(nèi)獲批上市。
邁芮倍是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運體（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環(huán)，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷，緩解膽汁淤積性瘙癢（極度瘙癢）。北?？党蓮腗irum Pharmaceuticals獲得了該藥物在大中華區(qū)的獨家授權(quán)，于2023年在國內(nèi)獲批上市。
然而，這把"快劍"亦有其鋒利的背面。高昂的年治療費用使其在面對醫(yī)保的"靈魂砍價"時，幾乎沒有多少騰挪空間。這使得北?？党上萑胍环N尷尬境地：產(chǎn)品雖好，但支付方的門檻極高。
2025年5月，北?？党尚计渥⑸溆镁S拉苷酶β（戈芮寧）獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，成為國內(nèi)首個本土自主研發(fā)適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。
戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型（非神經(jīng)病變型）、II型（急性神經(jīng)病變型）和III型（慢性神經(jīng)病變型）。多年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，臨床試驗和真實世界數(shù)據(jù)表明，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。目前，戈謝病已被納入國家"第一批罕見病目錄"。
02
醫(yī)保談判的"生死局"
近年來，中國罕見病領(lǐng)域無疑迎來了政策的春天。政府正在加大力度推動罕見病藥物的開發(fā)與準(zhǔn)入。國家衛(wèi)健委先后發(fā)布兩批《罕見病目錄》，明確了政策支持的重點病種。國家藥監(jiān)局（NMPA）通過優(yōu)先審評審批通道，大大縮短了罕見病新藥上市的時間。
正是借助這股政策的東風(fēng)，北海康成得以迅速將其創(chuàng)新藥物推向國內(nèi)市場。
然而，政策的暖意并未完全融化支付端的寒冰。罕見病藥物面臨的核心挑戰(zhàn)在于其高昂價格與有限支付能力之間的尖銳矛盾。
國家基本醫(yī)療保險目錄（NRDL）對藥品放量具有重要影響，但其準(zhǔn)入談判往往伴隨著價格削減。此外，醫(yī)?；鹦韪采w廣大參保人群的基本醫(yī)療需求，而高價值藥物（如年費用超百萬元的罕見病藥或細胞療法）價格遠超基金承受能力。面對國家醫(yī)保的'窄門'，一個符合中國特色的'多層次支付體系'正逐步構(gòu)建，為北?？党傻绕髽I(yè)在困境中探索出生存之道。
北?？党傻纳虡I(yè)化產(chǎn)品組合體現(xiàn)了一種層次分明的戰(zhàn)略布局，海芮思扮演了"探路者"的角色。作為北?？党墒讉€上市的產(chǎn)品，驗證了以"惠民保"作為高價藥過渡性支付方案的可行性。邁芮倍則擔(dān)當(dāng)了"同類首 創(chuàng)催化劑"的重任，在醫(yī)保談判中具有一定的優(yōu)勢。最后，戈芮寧扮演了"國產(chǎn)替代"的角色，滿足中國醫(yī)保體系對高性價比的追求。
對于北?？党啥?，即將到來的國家醫(yī)保談判無疑是一個關(guān)鍵的轉(zhuǎn)折點。
國家醫(yī)保局近日啟動了2025年國家基本醫(yī)保目錄的調(diào)整工作，首次引入了商保創(chuàng)新藥目錄，此次調(diào)整特別強調(diào)了罕見病用藥的保障，允許罕見病用藥申報目錄不受上市時間的限制。今日，北?？党尚计淙詈币姴‘a(chǎn)品均通過國家醫(yī)保局商保創(chuàng)新藥目錄形式審查。
而談判最終結(jié)果，或?qū)⒅苯記Q定北?？党傻呢攧?wù)命運。談判成功，其將獲得穩(wěn)定的非稀釋性現(xiàn)金流；而一旦失敗或降價幅度過大導(dǎo)致利潤微薄，本就脆弱的現(xiàn)金流將面臨斷裂的嚴(yán)峻風(fēng)險。
03
百洋聯(lián)盟，一次務(wù)實的合作
近期與百洋醫(yī)藥達成的戰(zhàn)略合作，是理解北?？党僧?dāng)前困境與戰(zhàn)略意圖的一把鑰匙。財務(wù)數(shù)據(jù)顯示，2024年北海康成全年收入為8510.3萬元，同比下降17%，同時虧損金額達到4.43億元，同比擴大16.8%。截止2024年底，其賬面現(xiàn)金僅剩1000萬元左右。
對于一家資金緊張的生物科技企業(yè)而言，北?？党纱伺e解決了兩大緊迫難題：一是通過股權(quán)融資成功籌集約1億港元現(xiàn)金流；二是憑借百洋醫(yī)藥的成熟網(wǎng)絡(luò)，以保產(chǎn)品能夠?qū)崿F(xiàn)市場滲透。
北海康成生動地詮釋了在中國罕見病市場取得成功的雙重挑戰(zhàn)：既要有能力開發(fā)創(chuàng)新產(chǎn)品，更要有韌性去攻克仍在不斷演變中的罕見病市場準(zhǔn)入難題。它的未來，不僅關(guān)系到投資者，也將在很大程度上預(yù)示著中國罕見病患者能否更快、更好地用上創(chuàng)新藥。
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